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基于真实世界证据 FDA批准诺华PI3K抑制剂

  • 2022-04-07 09:47:53 来源:药明康德

4月6日,诺华(Novartis)宣布,美国FDA加速批准Vijoice(alpelisib)上市,用于治疗需要接受系统治疗的PIK3CA相关过度生长疾病谱系(PROS)成人和2岁及以上儿童患者。他们表现出严重的症状。新闻稿指出,Vijoice是美国FDA批准的首个PROS治疗药物,针对特定患者的PROS疾病根本原因。

PROS泛指因PIK3CA基因突变所致病谱系,特征为血管、淋巴系统和其他组织非典型过度生长和异常,估计影响14人/100万人。与PROS相关的特异性疾病包括CLOVES综合征(丁香综合征)、巨指症、肌肉性HH和表皮痣、良性苔藓样角化病或脂溢性角化病等。PROS疾病可影响生活质量,并对患者及其家庭构成一系列身体、情绪和社会挑战,范围从功能影响和发育迟缓至慢性疼痛、运动问题和孤独感。PROS管理可能具有挑战性,需要多学科团队的合作,患者和医生只能获得专注于症状管理的干预措施。

美国FDA的批准基于EPIK-P1的真实世界证据,EPIK-P1是一项回顾性、非干预性病历研究,研究显示接受Vijoice治疗的患者出现了靶病灶体积减小和PROS相关症状的改善。在第24周进行的主要终点分析显示,27%的患者(10/37)达到确认的治疗缓解,定义为PROS靶病灶体积总和减少20%以上。在基线和第24周进行影像学检查的患者中,近四分之三(74%,23/31)患者显示靶病灶体积有所缩小,平均缩小13.7%,在主要分析时无患者发生疾病进展。

此外,在第24周,研究者观察到患者的疼痛(90%,20/22)、疲乏(76%,32/42)、血管畸形(79%,30/38)、肢体不对称(69%,20/29)和弥散性血管内凝血(55%,16/29)较基线获得改善。

患者组织CLOVES综合征社区(CLOVES Syndrom Community)执行主任Kristen Davis女士表示:“今天PROS的首个治疗药物获批,为受这些罕见病症影响的患者和家庭提供了更好生活质量的希望。PROS状况可能使人衰弱和致残,并可能导致日常活动中断。直到今天,患者的唯一治疗选择往往是手术或介入放射学手术。”

诺华美国创新药部门总裁Victor Bulto先生表示:“Vijoice的获批标志着患者的一个转折点,直到现在,这些患者还没有一种获批的疗法来专门解决他们的疾病,我们感谢参与EPIK-P1试验的医生、患者和家属。我们正在继续投资研究,以推进对PROS状况的科学理解,并了解Vijoice的全部潜力。”

参考来源:

[1] FDA approves Novartis Vijoice® (alpelisib) as first and only treatment for select patients with PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). Retrieved 2022-04-06, from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/04/06/2417163/0/en/FDA-approves-Novartis-Vijoice-alpelisib-as-first-and-only-treatment-for-select-patients-with-PIK3CA-Related-Overgrowth-Spectrum-PROS.html

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标签: 真实世界 治疗药物 生活质量

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