3月30日，德琪医药宣布，国家药监局已正式批准一项旨在评估核输出抑制剂（SINE）ATG-016用于治疗高危骨髓增生异常综合征（MDS）的安全性、耐受性及有效性的开放性II期临床研究。
ATG-016是一款口服、高选择性的下一代XPO1抑制剂，正被开发用于治疗MDS和实体瘤。ATG-016及其它SINE药物可抑制核输出蛋白Exportin 1（XPO1），而这种蛋白可通过清除核内肿瘤抑制蛋白促进肿瘤的生长。
KCP-8602-801研究是一项由Karyopharm公司发起的旨在评估ATG-016在6个复发难治性肿瘤队列的安全性、耐受性和有效性的开放性I/II期临床试验，目前正在开展中。德琪医药将在中国为ATG-016单药用于治疗高危MDS的"队列F"II期部分招募患者。MDS是一种源于骨髓造血干细胞的恶性疾病，其发病率随年龄增长显著升高。中危、高危或极高危的MDS患者的中位总生存期（OS）分别为3年、1.6年和0.8年，并极有可能转化为急性髓系白血病（AML）。根据Karyopharm公司此前在美国血液学会（ASH）年会上公布的该项研究"队列F"I期部分 [ATG-016单药治疗去甲基化药物（HMA）难治的高危MDS] 数据显示，接受ATG-016治疗且疗效可评估的患者的总缓解率（ORR）为53%，OS达9.86个月。相较HMA难治的MDS患者通常仅为4-6个月的生存期，该研究数据显示了生存期的有效改善。
注：原文有删减
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